Οι ελλείψεις φαρμάκων, συμπεριλαμβανομένων των φαρμάκων που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών και ασθενειών στα παιδιά, καθώς και τα διοικητικά εμπόδια στην απόκτησή τους από το εξωτερικό, αποτελούν σοβαρό κίνδυνο για την επιτυχία της θεραπείας τους και για ορισμένους ασθενείς μπορεί να είναι απειλητική για τη ζωή τους.